重新激活沉默的胎儿血红蛋白基因可以对抗镰状细胞相关疾病
导读 来自中国多个机构的研究人员找到了一种方法，利用基因编辑来重新激活成人血细胞中休眠的胎儿氧运输蛋白，从而有可能逆转多种血液疾病。在《
来自中国多个机构的研究人员找到了一种方法，利用基因编辑来重新激活成人血细胞中休眠的胎儿氧运输蛋白，从而有可能逆转多种血液疾病。
在《Cell Stem Cell》杂志上发表的一篇论文“HBG 启动子的碱基编辑诱导有效的胎儿血红蛋白表达，且在人类 HSC 中没有可检测到的脱靶突变”中，该团队比较了基因编辑技术，同时制定了一种可能具有重要临床应用的方法。
胎儿伽马 (γ) 珠蛋白在发育过程中通常被成人 (β) 血红蛋白取代。在进化的一个奇怪的现象中，只有人类和少数几种猴子会从 γ 基因表达转变为 β 基因表达。
产生胎儿血红蛋白的基因在BCL11A 和 ZBTB7A 等阻遏物的基因转换后变得沉默和休眠，其结合基序已被确定为重新激活的目标。
β-血红蛋白病，包括β-地中海贫血和镰状细胞病，是由 HBB 基因突变引起的，导致 β-珠蛋白生成受损，导致贫血、组织供氧受损以及可能的多器官组织损伤。
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